Opcje leczenia zwłóknienia szpiku

Zawartość

• Czy istnieje lekarstwo na zwłóknienie szpiku?
• Leczenie zwłóknienia szpiku za pomocą leków
• Transfuzje krwi
• Przeszczepy komórek macierzystych
• Operacja
• Skutki uboczne leczenia
• Terapie androgenowe
• Kortykosteroidy
• Immunomodulatory
• Inhibitory JAK2
• Chemoterapia
• Splenektomia
• Przeszczepy komórek macierzystych
• Badania kliniczne
• Naturalne środki lecznicze
• Badania
• Perspektywy
• Na wynos

Zwłóknienie szpiku (MF) jest rzadkim rodzajem raka, w którym nagromadzenie się blizny powstrzymuje szpik kostny przed wytwarzaniem wystarczającej liczby zdrowych krwinek czerwonych. Może to powodować objawy, takie jak ekstremalne zmęczenie i zasinienie.

MF może również powodować małą liczbę płytek krwi we krwi, co może prowadzić do zaburzeń krwawienia. Wiele osób z MF ma również powiększoną śledzionę.

Tradycyjne zabiegi mają na celu złagodzenie objawów MF i zmniejszenie wielkości śledziony. Terapie uzupełniające mogą złagodzić niektóre objawy i poprawić jakość życia.

Oto bliższe spojrzenie na dostępne metody leczenia MF.

Czy istnieje lekarstwo na zwłóknienie szpiku?

Obecnie nie ma leków, które leczyłyby zwłóknienie szpiku. Alogeniczny przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych jest jedynym leczeniem, które może wyleczyć MF lub znacznie przedłużyć przeżycie osób z MF.

Przeszczepy komórek macierzystych polegają na zastąpieniu nieprawidłowych komórek macierzystych w szpiku kostnym infuzją komórek macierzystych od zdrowego dawcy.

Procedura ma znaczące i potencjalnie zagrażające życiu ryzyko. Zwykle jest zalecany tylko dla młodszych osób bez innych istniejących chorób.

Leczenie zwłóknienia szpiku za pomocą leków

Lekarz może zalecić jeden lub więcej leków, które pomogą w leczeniu objawów lub powikłań MF. Obejmuje to niedokrwistość, powiększenie śledziony, nocne poty, swędzenie i ból kości.

Leki stosowane w leczeniu MF obejmują:

• kortykosteroidy, takie jak prednizon
• czynniki stymulujące erytropoezę
• terapie androgenowe, takie jak danazol
• immunomodulatory, w tym talidomid (talalomid), lenalidomid (revlimid) i pomalidomid (pomalyst)
• chemioterapia, w tym hydroksymocznik
• Inhibitory JAK2, takie jak ruksolitynib (Jakafi) i fedratinib (Inrebic)

Ruksolitynib jest pierwszym lekiem zatwierdzonym przez Food and Drug Administration (FDA) do leczenia MF o średnim i wysokim ryzyku. Ruksolitynib jest leczeniem celowanym i inhibitorem JAK2. Mutacje w genie JAK2 powiązano z rozwojem MF.

Fedratinib (Inrebic) został zatwierdzony przez FDA w 2019 r. Do leczenia osób dorosłych z MF o średnim lub średnim ryzyku pierwotnym lub wtórnym o wysokim ryzyku. Fedratinib jest wysoce selektywnym inhibitorem kinazy JAK2. To jest dla ludzi, którzy nie reagują na leczenie ruksolitynibem.

Transfuzje krwi

Możesz potrzebować transfuzji krwi, jeśli cierpisz na anemię z powodu MF. Regularne transfuzje krwi mogą zwiększyć liczbę krwinek czerwonych i złagodzić objawy, takie jak zmęczenie i łatwe zasinienie.

Przeszczepy komórek macierzystych

MF rozwija się, gdy komórka macierzysta wytwarzająca komórki krwi jest uszkodzona. Zaczyna wytwarzać niedojrzałe komórki krwi, które gromadzą się i powodują blizny. Dzięki temu szpik kostny nie będzie wytwarzał zdrowych komórek krwi.

Przeszczep komórek macierzystych, znany również jako przeszczep szpiku kostnego, jest potencjalnie leczniczym leczeniem, które rozwiązuje ten problem. Twój lekarz będzie musiał ocenić Twoje indywidualne ryzyko, aby ustalić, czy jesteś dobrym kandydatem do zabiegu.

Przed przeszczepem komórek macierzystych otrzymasz chemioterapię lub radioterapię. Pozbywa się to pozostałych komórek rakowych i zwiększa szanse, że twój układ odpornościowy zaakceptuje komórki dawcy.

Lekarz prowadzący następnie przenosi komórki szpiku kostnego od dawcy. Zdrowe komórki macierzyste dawcy zastępują uszkodzone komórki macierzyste w szpiku kostnym i wytwarzają zdrowe komórki krwi.

Przeszczepy komórek macierzystych niosą ze sobą znaczne i potencjalnie zagrażające życiu ryzyko. Lekarze zwykle zalecają tę procedurę tylko osobom z MF o średnim i wysokim ryzyku, które nie ukończyły 70 lat i nie mają innych wcześniej istniejących schorzeń.

Nowy typ allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych o zmniejszonej intensywności (niemieloablacyjnej) wymaga niższych dawek chemioterapii i radioterapii. Może być lepszy dla osób starszych.

Operacja

Komórki krwi są zwykle wytwarzane przez szpik kostny. Czasami u osób z MF wątroba i śledziona wytwarzają komórki krwi. Może to spowodować powiększenie wątroby i śledziony.

Powiększona śledziona może być bolesna. Leki pomagają zmniejszyć rozmiar śledziony. Jeśli leki nie wystarczą, lekarz może zalecić operację usunięcia śledziony. Ta procedura nazywa się splenektomią.

Skutki uboczne leczenia

Wszystkie zabiegi MF mogą powodować działania niepożądane. Lekarz zaleci ostrożne rozważenie ryzyka i korzyści związanych z potencjalnym leczeniem, zanim zaleci podejście.

Ważne jest, aby porozmawiać z lekarzem na temat wszelkich niepożądanych efektów leczenia. Lekarz może chcieć zmienić dawkę lub zmienić lek na inny.

Możliwe działania niepożądane zależą od leczenia MF.

Terapie androgenowe

Androgenterapie mogą powodować uszkodzenie wątroby, wzrost włosów na twarzy u kobiet i wzrost raka prostaty u mężczyzn.

Kortykosteroidy

Skutki uboczne kortykosteroidów zależą od leku i dawki. Mogą obejmować wysokie ciśnienie krwi, zatrzymanie płynów, przyrost masy ciała oraz problemy z nastrojem i pamięcią.

Długoterminowe ryzyko kortykosteroidów obejmuje osteoporozę, złamania kości, wysoki poziom cukru we krwi i zwiększone ryzyko infekcji.

Immunomodulatory

Leki te mogą zwiększać liczbę białych krwinek i płytek krwi. Może to prowadzić do objawów, takich jak zaparcia i kłujące uczucie w dłoniach i stopach. Mogą również powodować poważne wady wrodzone podczas ciąży.

Lekarz będzie uważnie monitorował liczbę krwinek i może przepisać te leki w połączeniu ze sterydami w niskich dawkach, aby zminimalizować ryzyko.

Inhibitory JAK2

Częste działania niepożądane inhibitorów JAK2 obejmują obniżony poziom płytek krwi i niedokrwistość. Mogą również powodować biegunkę, ból głowy, zawroty głowy, nudności, wymioty, ból głowy i zasinienie.

Fedratinib może w rzadkich przypadkach powodować poważne i potencjalnie śmiertelne uszkodzenie mózgu zwane encefalopatią.

Chemoterapia

Chemioterapia celuje w szybko dzielące się komórki, w tym komórki włosów, komórki paznokci i komórki w przewodzie pokarmowym i rozrodczym. Częste działania niepożądane chemioterapii obejmują:

• zmęczenie
• wypadanie włosów
• zmiany skórne i paznokciowe
• nudności, wymioty i utrata apetytu
• zaparcie
• biegunka
• zmiany masy ciała
• zmiany nastroju
• problemy z płodnością

Splenektomia

Usunięcie śledziony zwiększa ryzyko infekcji i powikłań krwotocznych, w tym zakrzepów krwi. Skrzepy krwi mogą prowadzić do potencjalnie śmiertelnego udaru mózgu lub zatorowości płucnej.

Przeszczepy komórek macierzystych

Przeszczepy szpiku kostnego mogą powodować zagrażający życiu efekt uboczny znany jako choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD), gdy komórki odpornościowe dawcy zaatakują twoje zdrowe komórki.

Lekarze starają się temu zapobiec poprzez leczenie zapobiegawcze, w tym usuwanie komórek T z przeszczepu dawcy i stosowanie leków w celu stłumienia komórek T w przeszczepie.

GVHD może wpływać na skórę, przewód pokarmowy lub wątrobę w ciągu pierwszych 100 dni po przeszczepie. Mogą wystąpić objawy, w tym wysypki skórne i powstawanie pęcherzy, nudności, wymioty, skurcze brzucha, utrata apetytu, biegunka i żółtaczka.

Przewlekła GVHD może obejmować jeden lub kilka narządów i jest główną przyczyną śmierci po przeszczepie komórek macierzystych. Objawy mogą wpływać na jamę ustną, skórę, paznokcie, włosy, przewód pokarmowy, płuca, wątrobę, mięśnie, stawy lub narządy płciowe.

Lekarz może zalecić przyjmowanie kortykosteroidów, takich jak prednizon lub miejscowy krem ​​steroidowy. Mogą również przepisać ruksolitynib na ostre objawy.

Badania kliniczne

W badaniach klinicznych nadal poszukuje się nowych metod leczenia MF. Naukowcy testują nowe inhibitory JAK2 i badają, czy połączenie ruksolitynibu z innymi lekami może poprawić wyniki u osób z MF.

Jedną z takich klas leków są inhibitory deacetylazy histonowej (HDAC). Odgrywają rolę w ekspresji genów i mogą leczyć objawy MF po sparowaniu z ruksolitynibem.

Inne badania testują środki przeciwfibrotyczne, aby sprawdzić, czy leki te zapobiegają lub odwracają zwłóknienie w zwłóknieniu szpiku. Inhibitor telomerazy jest badany w celu poprawy zwłóknienia szpiku kostnego oraz funkcji i liczby krwinek u osób z MF.

Jeśli nie reagujesz dobrze na leczenie, dołączenie do badania klinicznego może zapewnić dostęp do nowszych terapii. Dziesiątki badań klinicznych rekrutują lub aktywnie oceniają leczenie zwłóknienia szpiku.

Naturalne środki lecznicze

Zwłóknienie szpiku jest przewlekłą chorobą wymagającą interwencji medycznej. Nie udowodniono żadnych homeopatycznych ani naturalnych metod leczenia zwłóknienia szpiku. Zawsze skonsultuj się z lekarzem przed zażyciem jakichkolwiek ziół lub suplementów.

Niektóre składniki odżywcze, które wspierają produkcję czerwonych krwinek, mogą zmniejszyć ryzyko i objawy niedokrwistości. Nie będą leczyć choroby podstawowej. Zapytaj swojego lekarza, czy powinieneś przyjmować którykolwiek z poniższych suplementów:

• żelazo
• kwas foliowy
• witamina b12

Zrównoważona dieta i regularne ćwiczenia mogą pomóc zmniejszyć stres i utrzymać funkcjonowanie organizmu na bardziej optymalnym poziomie.

Badacze z projektu NUTRIENT mają nadzieję, że dieta śródziemnomorska może zmniejszyć stan zapalny w ciele, aby zmniejszyć ryzyko powstawania zakrzepów krwi, nieprawidłowej liczby krwinek i zmian śledziony u osób z włóknieniem szpiku. Dieta śródziemnomorska jest bogata w świeże, przeciwzapalne produkty spożywcze, w tym oliwę z oliwek, orzechy, rośliny strączkowe, warzywa, owoce, ryby i produkty pełnoziarniste.

Jedno z badań laboratoryjnych sugerowało tradycyjny chiński lek ziołowy znany jako danshen lub czerwona szałwia (Szałwia Miltiorrhiza Bunge) może teoretycznie wpływać na ścieżki sygnalizacyjne zwłóknienia szpiku. Zioło nie było badane na ludziach i nie zostało ocenione przez FDA pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności. Zawsze porozmawiaj z lekarzem przed wypróbowaniem jakiegokolwiek suplementu.

Badania

Dwa leki przeszły już przez wczesne etapy badań klinicznych i są obecnie w fazie badań klinicznych III fazy. Pakrytynib jest doustnym inhibitorem kinazy o specyficzności wobec JAK2 i IRAK1. Momelotynib jest inhibitorem JAK1, JAK2 i ACVR1, który zostanie porównany z ruksolitynibem w badaniu fazy III.

Interferon-alfa był już stosowany w leczeniu osób z MF. Wykazano, że potencjalnie może zmniejszać produkcję komórek krwi przez szpik kostny. Konieczne są dalsze badania w celu ustalenia jego długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności.

Imetelstat jest inhibitorem telomerazy w testach fazy II dla osób z MF o średnim lub wysokim ryzyku, u których inhibitory JAK nie działały. Środek wykazał obiecujące wyniki, choć potrzebne są większe badania kliniczne.

Perspektywy

Przewidywanie perspektywy i przeżycia z włóknieniem szpiku może być trudne. Wiele osób ma MF od wielu lat bez żadnych objawów.

Przeżycie różni się w zależności od typu MF, czy to niskiego ryzyka, średniego ryzyka, czy wysokiego ryzyka.

Jedno z badań wykazało, że osoby z MF niskiego ryzyka żyły równie dobrze przez 5 lat od diagnozy, jak populacja ogólna, po czym przeżycie spadło. Stwierdzono, że osoby z MF wysokiego ryzyka żyły do ​​siedmiu lat po diagnozie.

Jedyną opcją leczenia, która może potencjalnie wyleczyć MF, jest przeszczep komórek macierzystych. Niektóre badania sugerują, że ostatnio zatwierdzone leki, w tym ruksolitynib, mogą wydłużyć przeżycie o kilka lat. Wiele badań klinicznych kontynuuje badanie potencjalnych metod leczenia MF.

Na wynos

Szereg zabiegów MF skutecznie łagodzi objawy i poprawia jakość życia.

Leki, w tym immunomodulatory, inhibitory JAK2, kortykosteroidy i terapie androgenowe pomagają opanować objawy. Możesz także wymagać chemioterapii, transfuzji krwi lub splenektomii.

Porozmawiaj ze swoim lekarzem o swoich objawach i zawsze daj im znać, jeśli rozważasz przyjęcie nowego leku lub suplementu.