4 pytania, które należy zadać na temat leczenia i terapii atrofii mięśni kręgosłupa

Zawartość

• 1. Jakie rodzaje terapii „jakości życia” są dostępne?
• 2. Co mogą zrobić dla mnie terapie na receptę?
• 3. Słyszałem o kilku ekscytujących nowych metodach leczenia SMA. Czym one są i czy są dla mnie dostępne?
• 4. Czy jestem dobrym kandydatem do badań klinicznych?
• Na wynos

Chociaż obecnie nie ma lekarstwa na rdzeniowy zanik mięśni (SMA), dostępne są zabiegi i terapie. Oznacza to, że istnieje wiele sposobów skoncentrowania się na osiągnięciu najlepszej możliwej jakości życia. Osoby z SMA polegają na możliwościach leczenia i terapii, aby żyć tak wygodnie i produktywnie, jak to możliwe.

Ale przy tak wielu odmianach objawów i nasileniu, skąd wiesz, co jest najlepsze dla Ciebie lub Twojej ukochanej? Poniżej znajdują się cztery pytania, które należy zadać swojemu lekarzowi, aby pomóc ci wybrać odpowiednie opcje w danych okolicznościach.

1. Jakie rodzaje terapii „jakości życia” są dostępne?

Ważne jest, aby móc robić rzeczy, które lubisz, i poznawać zainteresowania pasujące do twoich zdolności fizycznych. Ciężkie osłabienie mięśni i atrofia spowodowane przez SMA nie wpływają tylko na siłę fizyczną. Mogą również poważnie wpływać na zdolność oddychania, połykania, a czasem mówienia.

Bycie tak aktywnym, jak to możliwe, jest niezwykle ważne dla spowolnienia postępu SMA i utrzymania wysokiej jakości życia. Fizjoterapia może pomóc w postawie, zapobiec unieruchomieniu stawów i pomóc utrzymać siłę. Ćwiczenia rozciągające mogą pomóc zmniejszyć skurcze i poprawić zakres ruchu i krążenia. Zastosowanie ciepła może tymczasowo złagodzić ból i sztywność mięśni.

W miarę postępu SMA dostępne są terapie problemów z mową, żuciem i połykaniem. Urządzenia wspomagające mogą pomóc osobie, która ma SMA, chodzić, rozmawiać i jeść, co może umożliwić im zachowanie niezależności.

2. Co mogą zrobić dla mnie terapie na receptę?

Ból i skurcze mięśni, zmniejszony zakres ruchu oraz problemy z żuciem, połykaniem i ślinieniem można leczyć za pomocą leków na receptę.

National Institute of Neurological Disorders and Stroke sugeruje, byś zapytał swojego dostawcę opieki zdrowotnej o środki zwiotczające mięśnie, takie jak baklofen (Gablofen), tyzanidyna (Zanaflex) i benzodiazepiny. Toksyna botulinowa jest czasami wstrzykiwana bezpośrednio do gruczołów ślinowych w celu skurczu szczęki lub ślinienia się. Nadmiar śliny można również leczyć amitryptyliną (Elavil), glikopirolanem (Robinul) i atropiną (Atropen).

Depresja i lęk to dwa pośrednie skutki, które są wspólne z SMA. Rozmowa z doradcą lub terapeutą może być dobrym sposobem na rozwiązanie tych problemów. W niektórych przypadkach możliwe jest odpowiednie wsparcie dla leków na receptę.

3. Słyszałem o kilku ekscytujących nowych metodach leczenia SMA. Czym one są i czy są dla mnie dostępne?

Nusinersen (sprzedawany pod marką Spinraza) był pierwszym lekiem SMA zatwierdzonym przez FDA. To nie jest lekarstwo na SMA, ale może spowolnić ten stan. Artykuł opublikowany w The New England Journal of Medicine donosi, że około 40 procent osób, które brały ten lek, doświadczyło spowolnienia postępu choroby. Wielu uczestników zgłosiło także poprawę siły mięśni po zastosowaniu leku.

Onasemnogene abeparvovec (sprzedawana pod marką Zolgensma) została zatwierdzona przez FDA w 2019 roku. Jest to terapia genowa dla dzieci poniżej 2 lat. Leczy najczęstsze typy SMA. Uczestnicy badania klinicznego zauważyli lepszy ruch i funkcjonowanie mięśni oraz byli w stanie osiągnąć kamienie milowe, takie jak pełzanie i siedzenie.

Spinraza i Zolgensma należą do najdroższych leków w historii. Możesz jednak sprawdzić u swojego ubezpieczyciela, czy obejmują one te leki. Możesz również otrzymać pomoc finansową za pośrednictwem programów pomocy pacjentom producentów.

Wstępne leczenie Spinraza kosztuje 750 000 USD. Kolejne zabiegi mogą przynieść nawet setki tysięcy dolarów więcej. Jednorazowa dawka Zolgensma kosztuje 2 125 000 USD.

Twój lekarz powinien pomóc ci zrozumieć wszystkie potencjalne korzyści i ryzyko związane z tymi lekami przed zaakceptowaniem leczenia.

4. Czy jestem dobrym kandydatem do badań klinicznych?

Wiele osób żyjących z SMA jest zainteresowanych badaniami klinicznymi, mając nadzieję na poprawę ich stanu, a nawet na wyleczenie. Ale próby kliniczne są często złożone i mogą być mniej pomocne niż ludzie się spodziewają. Chociaż ostatecznym celem jest zawsze skuteczne leczenie dostępne na otwartym rynku, nie jest to wynikiem większości testowanych leków.

W rzeczywistości większość leków testowych nigdy nie otrzymuje zgody FDA. W 2016 r. Niezależne i potwierdzone badanie ujawniło zaskakujący trend: aprobata FDA na testowane leki dramatycznie spadła od 2004 r. Do około 10 procent. Innymi słowy, na każde 100 leków, które ubiegają się o zatwierdzenie, tylko 10 przechodzi przez ten proces. Obejmuje to leki, które mogą leczyć SMA. Według organizacji non-profit Cure SMA, głównymi przyczynami awarii są kwestie bezpieczeństwa, brak skuteczności i problemy produkcyjne.

Udział w próbie jest osobistą decyzją i powinieneś dokładnie rozważyć swoje opcje pod kątem ryzyka. Twój lekarz może pomóc Ci znaleźć badania, do których się kwalifikujesz, ale ważne jest, aby spełnić swoje oczekiwania. Próby mają pewien potencjał wzrostowy, ale istnieją potencjalnie nieznane zagrożenia dla zdrowia. Większość ludzi nie widzi znaczących wyników.

Pełny katalog aktywnych prób w USA można znaleźć na stronie ClinicalTrials.gov.

Na wynos

Wiele uniwersytetów, szpitali, naukowców zajmujących się biotechnologią i komercyjnych firm farmaceutycznych aktywnie poszukuje lepszych sposobów leczenia SMA. Do tego czasu zrozumienie dostępnych opcji i dokonywanie świadomych wyborów dotyczących leczenia może być skutecznym sposobem na radzenie sobie z objawami i prowadzenie najlepszego życia.