Terapia genowa: co to jest, jak się ją wykonuje i co można leczyć

Zawartość

• Jak to się robi
• Technika CRISPR
• Technika samochodów T-Cell
• Choroby, które może leczyć terapia genowa
• Terapia genowa przeciw rakowi

Terapia genowa, znana również jako terapia genowa lub edycja genów, to innowacyjne leczenie, które składa się z zestawu technik, które mogą być przydatne w leczeniu i profilaktyce złożonych chorób, takich jak choroby genetyczne i nowotwory, poprzez modyfikację określonych genów.

Geny można zdefiniować jako podstawową jednostkę dziedziczenia i składają się z określonej sekwencji kwasów nukleinowych, czyli DNA i RNA, i które zawierają informacje związane z cechami i stanem zdrowia danej osoby. Tak więc ten rodzaj leczenia polega na wywoływaniu zmian w DNA komórek dotkniętych chorobą i aktywowaniu mechanizmów obronnych organizmu w celu rozpoznania uszkodzonej tkanki i promowania jej eliminacji.

Choroby, które można w ten sposób leczyć, to takie, które wymagają pewnych zmian w DNA, takie jak rak, choroby autoimmunologiczne, cukrzyca, mukowiscydoza, wśród innych chorób zwyrodnieniowych lub genetycznych, jednak w wielu przypadkach są one nadal w fazie rozwoju , testy.

Jak to się robi

Terapia genowa polega na używaniu genów zamiast leków do leczenia chorób. Odbywa się to poprzez zmianę materiału genetycznego tkanki dotkniętej chorobą na inny, który jest normalny. Obecnie terapię genową prowadzono przy użyciu dwóch technik molekularnych, techniki CRISPR i techniki Car T-Cell:

Technika CRISPR

Technika CRISPR polega na zmianie określonych regionów DNA, które mogą być związane z chorobami. W ten sposób technika ta pozwala na zmianę genów w określonych miejscach w precyzyjny, szybki i tańszy sposób. Ogólnie technikę można wykonać w kilku krokach:

• Identyfikuje się określone geny, które można również nazwać genami lub sekwencjami docelowymi;
• Po identyfikacji naukowcy tworzą sekwencję „przewodniego RNA”, która uzupełnia region docelowy;
• To RNA jest umieszczane w komórce wraz z białkiem Cas 9, które działa poprzez cięcie docelowej sekwencji DNA;
• Następnie nowa sekwencja DNA jest wstawiana do poprzedniej sekwencji.

Większość zmian genetycznych dotyczy genów zlokalizowanych w komórkach somatycznych, czyli takich, które zawierają materiał genetyczny, który nie jest przekazywany z pokolenia na pokolenie, ograniczając zmianę tylko do tej osoby. Pojawiły się jednak badania i eksperymenty, w których technika CRISPR jest wykonywana na komórkach płciowych, to znaczy na komórce jajowej lub plemniku, co wywołało szereg pytań dotyczących zastosowania tej techniki i jej bezpieczeństwa w rozwoju człowieka. .

Długofalowe konsekwencje tej techniki i edycji genów nie są jeszcze znane. Naukowcy uważają, że manipulacja ludzkimi genami może uczynić człowieka bardziej podatnym na wystąpienie spontanicznych mutacji, które mogą prowadzić do nadmiernej aktywacji układu odpornościowego lub pojawienia się poważniejszych chorób.

Oprócz dyskusji na temat edycji genów w celu obrócenia się wokół możliwości spontanicznych mutacji i możliwości przenoszenia zmian dla przyszłych pokoleń, szeroko dyskutowano również etyczną kwestię procedury, ponieważ tę technikę można również zastosować do zmiany dziecka. cechy, takie jak kolor oczu, wzrost, kolor włosów itp.

Technika samochodów T-Cell

Technika Car T-Cell jest już stosowana w Stanach Zjednoczonych, Europie, Chinach i Japonii, a ostatnio była stosowana w Brazylii w leczeniu chłoniaka. Technika ta polega na zmianie układu odpornościowego, tak aby komórki nowotworowe były łatwo rozpoznawane i usuwane z organizmu.

Aby to zrobić, komórki T układu odpornościowego są usuwane, a ich materiał genetyczny poddawany manipulacji poprzez dodanie do komórek genu CAR, który jest znany jako chimeryczny receptor antygenowy. Po dodaniu genu zwiększa się liczba komórek i od momentu zweryfikowania odpowiedniej liczby komórek i obecności bardziej przystosowanych struktur do rozpoznania guza następuje wywołanie pogorszenia układu odpornościowego człowieka, a następnie wstrzyknięcie komórek obronnych zmodyfikowanych genem CAR.

W ten sposób następuje aktywacja układu odpornościowego, który zaczyna łatwiej rozpoznawać komórki nowotworowe i jest w stanie skuteczniej je eliminować.

Choroby, które może leczyć terapia genowa

Terapia genowa jest obiecująca w leczeniu każdej choroby genetycznej, jednak tylko niektóre mogą być już przeprowadzone lub są w fazie testów. Edycję genetyczną badano w celu leczenia chorób genetycznych, takich jak na przykład mukowiscydoza, wrodzona ślepota, hemofilia i anemia sierpowata, ale uznano ją również za technikę, która może promować zapobieganie poważniejszym i złożonym chorobom , jak na przykład rak, choroba serca i zakażenie wirusem HIV.

Pomimo dokładniejszych badań dotyczących leczenia i zapobiegania chorobom, edycja genów może być również stosowana w roślinach, tak aby stały się bardziej tolerancyjne na zmiany klimatu i bardziej odporne na pasożyty i pestycydy, a także w żywności w celu uzyskania większej wartości odżywczej .

Terapia genowa przeciw rakowi

Terapia genowa w leczeniu raka jest już przeprowadzana w niektórych krajach i jest szczególnie wskazana na przykład w określonych przypadkach białaczek, chłoniaków, czerniaków lub mięsaków. Ten rodzaj terapii polega głównie na aktywowaniu komórek obronnych organizmu w celu rozpoznania komórek nowotworowych i ich eliminacji, poprzez wstrzyknięcie do organizmu pacjenta genetycznie zmodyfikowanych tkanek lub wirusów.

Uważa się, że w przyszłości terapia genowa stanie się bardziej skuteczna i zastąpi dotychczasowe metody leczenia raka, jednak ze względu na to, że jest wciąż droga i wymaga zaawansowanej technologii, najlepiej jest wskazana w przypadkach nieodpowiadających na leczenie chemioterapią, radioterapią i chirurgii.