Leki i leczenie pierwotnie postępującego SM

Zawartość

• Leki na PPMS
• Ocrelizumab (Ocrevus)
• Leczenie komórkami macierzystymi
• Badania kliniczne
• Kwas liponowy
• Biotyna w wysokiej dawce
• Masytinib (AB1010)
• Ibudilast
• Terapie naturalne i uzupełniające
• Terapia zajęciowa
• Fizykoterapia
• Patologia mowy i języka (SLP)
• Ćwiczenie
• Terapie uzupełniające i alternatywne (CAM)
• Leczenie objawów PPMS
• Leki
• Zmiany stylu życia
• Rehabilitacja
• Na wynos

Pierwotnie postępujące stwardnienie rozsiane (PPMS) jest jednym z czterech typów stwardnienia rozsianego (MS).

Według National Multiple Sclerosis Society, około 15 procent osób ze stwardnieniem rozsianym otrzymuje diagnozę PPMS.

W przeciwieństwie do innych typów SM, PPMS postępuje od samego początku bez ostrych nawrotów lub remisji. Chociaż choroba zwykle postępuje powoli i może zająć lata, zanim zdiagnozowana, zazwyczaj prowadzi do problemów z chodzeniem.

Nie ma żadnej znanej przyczyny SM. Jednak wiele metod leczenia może pomóc w zapobieganiu postępowi objawów PPMS.

Leki na PPMS

Większość istniejących leków na stwardnienie rozsiane ma na celu kontrolowanie stanu zapalnego i zmniejszenie liczby nawrotów.

Jednak PPMS powoduje znacznie mniej stanów zapalnych niż nawracająco-ustępujące stwardnienie rozsiane (RRMS), najczęstszy typ SM.

Ponadto, chociaż czasami może wystąpić niewielka poprawa, PPMS nie ma remisji.

Ponieważ niemożliwe jest przewidzenie przebiegu progresji PPMS u jakiejkolwiek osoby, która ją ma, naukowcom trudno jest ocenić skuteczność leku w przebiegu choroby. Jednak od 2017 r. Jeden lek PPMS został zatwierdzony przez Food and Drug Administration (FDA).

Ocrelizumab (Ocrevus)

Ocrelizumab (Ocrevus) jest zatwierdzony przez FDA do leczenia zarówno PPMS, jak i RRMS.

To przeciwciało monoklonalne, które niszczy określone komórki B układu odpornościowego. Badania sugerują, że komórki B są częściowo odpowiedzialne za uszkodzenia mózgu i tkanki rdzenia kręgowego osób ze stwardnieniem rozsianym. To uszkodzenie jest możliwe przez sam układ odpornościowy.

Okrelizumab podaje się we wlewie dożylnym. Pierwsze dwa wlewy podaje się w odstępie 2 tygodni. Późniejsze wlewy podaje się co 6 miesięcy.

Leczenie komórkami macierzystymi

Celem stosowania komórek macierzystych w leczeniu PPMS jest wspieranie układu odpornościowego w celu naprawy uszkodzeń i zmniejszenia stanu zapalnego w ośrodkowym układzie nerwowym (OUN).

W procesie znanym jako przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT), komórki macierzyste są pobierane z własnych tkanek, takich jak szpik kostny lub krew, a następnie ponownie wprowadzane po stłumieniu jego układu odpornościowego. Odbywa się to w warunkach szpitalnych i jest obecnie zatwierdzone przez FDA.

Jednak HSCT to poważna procedura, która powoduje poważne skutki uboczne. Konieczne są dalsze badania i wyniki badań klinicznych, zanim stanie się to szeroko stosowanym sposobem leczenia PPMS.

Badania kliniczne

Obecnie prowadzonych jest kilka badań klinicznych z udziałem osób z PPMS. Badania kliniczne przechodzą przez kilka faz, zanim zostaną zatwierdzone przez FDA.

Faza I skupia się na tym, jak bezpieczny jest lek i obejmuje małą grupę uczestników.

Podczas fazy II naukowcy dążą do ustalenia, jak skuteczny jest lek w niektórych stanach, takich jak SM.

Faza III zazwyczaj obejmuje większą grupę uczestników.

Badacze przyglądają się również innym populacjom, dawkom i połączeniom leków, aby dowiedzieć się więcej o tym, jak bezpieczny i skuteczny jest lek.

Kwas liponowy

Obecnie trwające dwa lata badania fazy II oceniają doustny przeciwutleniacz, kwas liponowy. Naukowcy badają, czy może zachować mobilność i chronić mózg bardziej niż nieaktywne placebo w postępujących postaciach SM.

To badanie opiera się na wcześniejszym badaniu II fazy, które dotyczyło 51 osób z wtórnie postępującym SM (SPMS). Naukowcy odkryli, że kwas liponowy był w stanie zmniejszyć tempo utraty tkanki mózgowej w porównaniu z placebo.

Biotyna w wysokiej dawce

Biotyna jest składnikiem kompleksu witamin z grupy B i bierze udział we wzroście komórek oraz metabolizmie tłuszczów i aminokwasów.

Badanie obserwacyjne rekrutuje osoby z PPMS, które codziennie przyjmują wysoką dawkę biotyny (300 miligramów). Naukowcy chcą sprawdzić, czy skutecznie i bezpiecznie spowalnia postęp niepełnosprawności u osób z PPMS. W badaniach obserwacyjnych badacze monitorują uczestników bez ingerencji w proces.

Inne badanie fazy III dotyczy oceny preparatu biotyny o dużej dawce znanego jako MD1003, aby sprawdzić, czy jest bardziej skuteczny niż placebo. Naukowcy chcą wiedzieć, czy może spowolnić niepełnosprawność osób z postępującym SM, zwłaszcza tych z zaburzeniami chodu.

W niewielkim, otwartym badaniu przyjrzano się wpływom dużej dawki biotyny na osoby z PPMS lub SPMS. Dawki wahały się od 100 do 300 miligramów dziennie przez 2 do 36 miesięcy.

Uczestnicy tego badania wykazali poprawę w zakresie zaburzeń widzenia związanych z uszkodzeniem nerwu wzrokowego i innymi objawami SM, takimi jak funkcje motoryczne i zmęczenie.

Jednak inne badanie wykazało, że wysoka dawka biotyny prawie potroiła wskaźnik nawrotów u uczestników z PPMS.

Ostrzegł również, że wysokie dawki biotyny mogą prowadzić do niedokładnych wyników laboratoryjnych u osób z określonymi schorzeniami, w tym SM.

Masytinib (AB1010)

Masytinib jest doustnym lekiem immunomodulującym, który został opracowany jako możliwe leczenie PPMS.

Leczenie okazało się obiecujące w badaniu II fazy. Obecnie jest badany w badaniu III fazy u osób z PPMS lub SPMS bez nawrotów.

Ibudilast

Ibudilast hamuje enzym zwany fosfodiesterazy. Używany jako lek na astmę głównie w Azji, wykazano również, że wspomaga naprawę mieliny i pomaga chronić komórki nerwowe przed uszkodzeniem.

Ibudilast otrzymał od FDA oznaczenie „fast track”. Może to przyspieszyć jego przyszły rozwój jako możliwego leczenia postępującego SM.

Wyniki badania fazy II z udziałem 255 pacjentów z postępującym SM zostały opublikowane w The New England Journal of Medicine.

W badaniu ibudilast był związany z wolniejszym postępem atrofii mózgu niż placebo. Jednak doprowadziło to również do wyższych wskaźników skutków ubocznych układu pokarmowego, bólu głowy i depresji.

Terapie naturalne i uzupełniające

Wiele innych metod leczenia, oprócz leków, może pomóc w optymalizacji funkcjonowania i jakości życia pomimo skutków choroby.

Terapia zajęciowa

Terapia zajęciowa uczy ludzi praktycznych umiejętności potrzebnych do dbania o siebie zarówno w domu, jak iw pracy.

Terapeuci zajęciowi pokazują ludziom, jak zachować energię, ponieważ PPMS zwykle powoduje skrajne zmęczenie. Pomagają także ludziom dostosować ich codzienne czynności i obowiązki.

Terapeuci mogą sugerować sposoby ulepszenia lub renowacji domów i miejsc pracy, aby uczynić je bardziej dostępnymi dla osób niepełnosprawnych. Mogą również pomóc w leczeniu problemów z pamięcią i funkcjami poznawczymi.

Fizykoterapia

Fizjoterapeuci pracują nad stworzeniem określonych procedur ćwiczeń, aby pomóc ludziom zwiększyć zakres ruchu, zachować ich mobilność oraz zmniejszyć spastyczność i drżenie.

Fizjoterapeuci mogą polecić sprzęt, który pomoże osobom z PPMS w lepszym poruszaniu się, taki jak:

• wózki inwalidzkie
• spacerowiczów
• laski
• skutery

Patologia mowy i języka (SLP)

Niektóre osoby z PPMS mają problemy z językiem, mową lub połykaniem. Patolodzy mogą nauczyć ludzi, jak:

• przygotuj jedzenie łatwe do przełknięcia
• jedz bezpiecznie
• prawidłowo używać rurek do karmienia

Mogą również polecić przydatne pomoce telefoniczne i wzmacniacze mowy, aby ułatwić komunikację.

Ćwiczenie

Rutyny ćwiczeń mogą pomóc zmniejszyć spastyczność i zachować zakres ruchu. Możesz spróbować jogi, pływania, rozciągania i innych dopuszczalnych form ćwiczeń.

Oczywiście zawsze dobrze jest omówić z lekarzem każdy nowy program ćwiczeń.

Terapie uzupełniające i alternatywne (CAM)

Terapie CAM są traktowane jako niekonwencjonalne metody leczenia. Wiele osób stosuje pewien rodzaj terapii CAM jako część leczenia SM.

Istnieje bardzo niewiele badań oceniających bezpieczeństwo i skuteczność CAM w SM. Ale takie terapie mają na celu zapobieganie uszkodzeniom układu nerwowego przez chorobę i utrzymywanie zdrowia, aby organizm nie odczuwał tak bardzo skutków choroby.

Według jednego z badań, najbardziej obiecujące terapie CAM dla SM obejmują:

• dieta niskotłuszczowa
• suplementy kwasów tłuszczowych omega-3
• suplementy kwasu liponowego
• suplementy witaminy D.

Porozmawiaj ze swoim lekarzem przed dodaniem CAM do swojego planu leczenia i upewnij się, że nadal stosujesz się do przepisanych metod leczenia.

Leczenie objawów PPMS

Typowe objawy SM, które mogą wystąpić, obejmują:

• zmęczenie
• drętwienie
• słabość
• zawroty głowy
• zaburzenia poznawcze
• spastyczność
• ból
• brak równowagi
• problemy z moczem
• zmiany nastroju

Duża część ogólnego planu leczenia będzie polegała na opanowaniu objawów. Aby to zrobić, możesz potrzebować różnych leków, zmian stylu życia i uzupełniających terapii.

Leki

W zależności od objawów lekarz może przepisać:

• środki zwiotczające mięśnie
• leki przeciwdepresyjne
• leki na dysfunkcję pęcherza
• leki zmniejszające zmęczenie, takie jak modafinil (Provigil)
• leki przeciwbólowe
• środki nasenne pomagające w bezsenności
• leki pomagające w leczeniu zaburzeń erekcji (ED)

Zmiany stylu życia

Te zmiany stylu życia mogą sprawić, że objawy będą łatwiejsze do opanowania:

• Jedz zdrową dietę bogatą w witaminy, minerały i przeciwutleniacze.
• Wykonuj ćwiczenia wzmacniające, aby wzmocnić mięśnie i zwiększyć energię.
• Wypróbuj delikatne ćwiczenia i programy rozciągające, takie jak tai chi i joga, aby zachować równowagę, elastyczność i koordynację.
• Utrzymuj odpowiednią rutynę snu.
• Zarządzaj stresem za pomocą masażu, medytacji lub akupunktury.
• Korzystaj z urządzeń pomocniczych, aby poprawić jakość życia.

Rehabilitacja

Celem rehabilitacji jest poprawa i utrzymanie funkcji oraz zmniejszenie zmęczenia. Może to obejmować:

• fizykoterapia
• terapia zajęciowa
• rehabilitacja poznawcza
• patologia mowy i języka
• rehabilitacja zawodowa

Poproś swojego lekarza o skierowanie do specjalistów w tych dziedzinach.

Na wynos

PPMS nie jest powszechnym typem SM, ale wielu badaczy wciąż bada sposoby leczenia tego schorzenia.

Zatwierdzenie okrelizumabu w 2017 r. Było dużym krokiem naprzód, ponieważ został zatwierdzony do wskazania PPMS. Inne pojawiające się metody leczenia, takie jak leki przeciwzapalne i biotyna, przyniosły dotychczas mieszane wyniki w PPMS.

Ibudilast badano również pod kątem jego wpływu na PPMS i SPMS. Najnowsze wyniki badania fazy II pokazują, że powoduje pewne skutki uboczne, w tym depresję. Jednak było to również związane z niższym wskaźnikiem atrofii mózgu.

Porozmawiaj ze swoim lekarzem, jeśli chcesz uzyskać najbardziej aktualne informacje na temat najlepszych sposobów zarządzania PPMS.