Zapytaj eksperta: Przełomy i badania kliniczne zwłóknienia szpiku

Zawartość

• Jakie ostatnie i trwające badania kliniczne toczą się w przypadku włóknienia szpiku?
• Czy pojawiły się jakieś przełomowe badania w leczeniu zwłóknienia szpiku?
• Gdzie i jak można znaleźć badania kliniczne dotyczące włóknienia szpiku kostnego?
• Jak skuteczne są obecne metody leczenia zwłóknienia szpiku?
• Czy istnieje jakieś ryzyko związane z udziałem w badaniu klinicznym?
• Jakie są najlepsze sposoby zapobiegania postępowi zwłóknienia szpiku?
• Czy istnieje lekarstwo na zwłóknienie szpiku?

Jakie ostatnie i trwające badania kliniczne toczą się w przypadku włóknienia szpiku?

To bardzo aktywny czas na badania zwłóknienia szpiku. Kilka lat temu w badaniach JAKARTA i JAKARTA2 odnotowano kurczenie się śledziony i poprawę objawów za pomocą selektywnego inhibitora JAK2 fedratinibu.

Niedawno badanie PERSIST wykazało skuteczność pacrynibu w postaci inhibitora multikinazy. Rekrutacja w fazie III dla tego ekscytującego leku jest aktywna. Badanie SIMPLIFY wykazało zachęcające wyniki dla momelotynibu, inhibitora JAK1 / JAK2.

Dziesiątki trwających badań klinicznych przyglądają się nowym celowanym lekom, samodzielnie lub w połączeniu z lekami już zatwierdzonymi do zwłóknienia szpiku. Mamy nadzieję, że po zakończeniu badań w naszym zestawie narzędzi będzie dostępnych więcej narzędzi do leczenia tej choroby.

Czy pojawiły się jakieś przełomowe badania w leczeniu zwłóknienia szpiku?

Absolutnie. Lekarze wiedzą o znaczeniu hamowania JAK2 w leczeniu zwłóknienia szpiku od czasu zatwierdzenia Jakafi (ruksolitynibu) w leczeniu zwłóknienia szpiku w 2011 r.

Inrebic inhibitor JAK2 (fedratinib) został zatwierdzony w zeszłym roku w przypadku zwłóknienia szpiku o średnim lub wysokim ryzyku. Możemy go teraz używać z góry lub po przejściu na Jakafi.

Pacritinib to kolejny bardzo ekscytujący lek. Ponieważ nie tłumi szpiku kostnego, możemy go stosować u pacjentów z bardzo małą liczbą płytek krwi. Jest to częste stwierdzenie u pacjentów z włóknieniem szpiku, które może ograniczać możliwości leczenia.

Gdzie i jak można znaleźć badania kliniczne dotyczące włóknienia szpiku kostnego?

Najłatwiejszym i najlepszym sposobem wzięcia udziału w badaniu jest zapytanie lekarza. Mogą przejrzeć dziesiątki prób, aby zobaczyć, które byłyby najbardziej odpowiednie dla twojego typu i stadium choroby. Jeśli badanie nie jest dostępne w gabinecie lekarskim, mogą oni koordynować skierowanie do ośrodka oferującego badanie.

Clinicaltrials.gov to baza danych prowadzona przez National Institutes of Health, która zawiera listę wszystkich dostępnych badań klinicznych. Jest otwarty dla każdego do sprawdzenia i można go łatwo wyszukiwać. Może to jednak być mylące dla osób bez wykształcenia medycznego.

Grupy wsparcia pacjentów stanowią również doskonałe zasoby do wielu tematów, w tym badań klinicznych. Sprawdź MPN Education Foundation lub MPN Advocacy & Education International.

Jak skuteczne są obecne metody leczenia zwłóknienia szpiku?

Leczenie zwłóknienia szpiku przeszło długą drogę w ciągu ostatnich 10 lat. Analizy genomowe pomogły w dostrojeniu naszego systemu oceny ryzyka. Pomaga lekarzom ustalić, kto najbardziej skorzysta na przeszczepie szpiku kostnego.

Lista skutecznych leków na zwłóknienie szpiku rośnie. Leki te pomagają pacjentom żyć dłużej przy mniejszej liczbie objawów i lepszej jakości życia.

Przed nami jeszcze długa droga. Mamy nadzieję, że obecne i przyszłe badania przyniosą nam jeszcze bardziej zatwierdzone terapie i lepsze kombinacje leczenia w celu dalszej poprawy wyników dla osób z włóknieniem szpiku.

Czy istnieje jakieś ryzyko związane z udziałem w badaniu klinicznym?

Każde leczenie wiąże się z ryzykiem i korzyściami. Badania kliniczne nie są wyjątkiem.

Badania kliniczne są bardzo ważne. To jedyny sposób, w jaki lekarze mogą odkryć nowe i ulepszone metody leczenia raka. Pacjenci biorący udział w badaniach otrzymują najlepszą opiekę.

Ryzyko jest różne dla każdego badania. Mogą obejmować określone działania niepożądane badanego leku, brak korzyści z terapii i przypisanie do placebo.

Musisz podpisać świadomą zgodę na udział w badaniu klinicznym. Jest to długi proces z zespołem badawczym. Twój zespół opieki zdrowotnej dokładnie dokona przeglądu i wyjaśni wszystkie ryzyka i korzyści dla Ciebie.

Jakie są najlepsze sposoby zapobiegania postępowi zwłóknienia szpiku?

Nadal nie jest jasne, jak naprawdę możemy wpłynąć na postęp choroby. Długoterminowa obserwacja zbiorczych danych z badań COMFORT sugeruje, że leczenie produktem Jakafi może podwoić całkowite przeżycie w porównaniu z najlepszą dostępną terapią w tym czasie.

To stwierdzenie jest nieco kontrowersyjne. Nie jest jasne, czy korzyść z przeżycia wynika z opóźnionego postępu lub innych korzyści, takich jak lepsze odżywianie po skurczu śledziony.

Czy istnieje lekarstwo na zwłóknienie szpiku?

Najlepszą szansą na długoterminową kontrolę choroby jest przeszczep szpiku kostnego, znany również jako przeszczep komórek macierzystych. Wydaje się, że leczy niektórych pacjentów. Trudno jest z pewnością przewidzieć.

Przeszczep to opcja wysokiego ryzyka i nagrody. Jest odpowiedni tylko dla niektórych pacjentów, którzy mogą wytrzymać rygor procesu. Lekarz może doradzić, czy przeszczep szpiku kostnego jest odpowiednią opcją i skoordynować skierowanie do doświadczonego zespołu przeszczepów na konsultację.

Ivy Altomare, MD, jest profesorem nadzwyczajnym medycyny na Uniwersytecie Duke'a i asystentem dyrektora medycznego Duke Cancer Network. Jest wielokrotnie nagradzanym pedagogiem, który koncentruje się na podnoszeniu świadomości i dostępu do badań klinicznych onkologii i hematologii w społecznościach wiejskich.