Inhibitory PCSK9: co musisz wiedzieć

Zawartość

• PCSK9: Co musisz wiedzieć
• Gen PCSK9
• Rodzaje narkotyków PCSK9 i ich działanie
• Skutki uboczne i ryzyko
• PCSK9 Narkotyki i statyny: jak się porównują
• Jak to wpływa na leczenie wysokiego poziomu cholesterolu?

PCSK9: Co musisz wiedzieć

Być może słyszałeś o inhibitorach PCSK9 i o tym, jak ta klasa leków może być kolejnym wielkim przełomem w leczeniu wysokiego poziomu cholesterolu. Aby zrozumieć, jak działa ta nowa klasa leków, musisz najpierw zrozumieć gen PCSK9.

Czytaj dalej, aby dowiedzieć się o tym genie, jego wpływie na poziom cholesterolu we krwi oraz o tym, jak naukowcy wykorzystują te informacje do opracowania nowych metod leczenia zbyt powszechnego problemu.

Gen PCSK9

Wszyscy mamy gen o nazwie subtylizyna / keksyna typu 9 konwertazy proproteinowej (PCSK9). Ten gen wpływa bezpośrednio na liczbę receptorów lipoprotein o niskiej gęstości (LDL) w organizmie. Receptory LDL pomagają regulować ilość cholesterolu LDL, który dostaje się do krwioobiegu. Większość receptorów LDL znajduje się na powierzchni wątroby.

Niektóre mutacje genu PCSK9 mogą obniżyć liczbę receptorów LDL. Może to powodować odziedziczoną formę wysokiego cholesterolu, znaną jako hipercholesterolemia. Wysoki poziom cholesterolu LDL może prowadzić do chorób układu krążenia, zawału serca lub udaru mózgu.

Inne mutacje genu PCSK9 mogą faktycznie obniżyć poziom cholesterolu LDL poprzez zwiększenie liczby receptorów LDL. Ludzie z niższym poziomem cholesterolu LDL mają mniejsze ryzyko rozwoju chorób serca i udaru mózgu.

Rodzaje narkotyków PCSK9 i ich działanie

Leki PCSK9 hamują enzym PCSK9 ulegający ekspresji przez gen. Dlatego nazywane są inhibitorami PCSK9.

W sierpniu 2015 r. Food and Drug Administration (FDA) zatwierdziło ewolokumab (Repatha), inhibitor PCSK9 firmy Amgen. W badaniach klinicznych osoby przyjmujące ewolokumab przez rok obniżały poziom cholesterolu LDL o około 60 procent w porównaniu z grupą kontrolną. Rok później nieco ponad 2 procent osób w standardowej grupie terapeutycznej miało poważne zdarzenie związane z sercem w porównaniu z nieco poniżej 1 procent osób przyjmujących ewolokumab.

W lipcu 2015 r. FDA zatwierdziła alirokumab (Praluent). Ostatnie badanie kliniczne miało podobny sukces w obniżaniu poziomu cholesterolu LDL. Tylko 1,7 procent pacjentów doświadczyło pewnego rodzaju zdarzenia związanego z sercem podczas 78-tygodniowego badania.

Skutki uboczne i ryzyko

Wszystkie leki mogą potencjalnie powodować działania niepożądane. Zdarzenia niepożądane zgłoszono u 69 procent osób przyjmujących ewolokumab w badaniach klinicznych. Obrzęk lub wysypka w miejscu wstrzyknięcia, ból kończyn i zmęczenie to tylko niektóre ze zgłoszonych działań niepożądanych. Mniej niż 1 procent zgłosił dezorientację psychiczną, trudności z koncentracją lub inne problemy neurokognitywne.

W badaniach alirokumabu zdarzenia niepożądane zgłoszono u 81 procent uczestników przyjmujących lek. Obejmowały one reakcje w miejscu wstrzyknięcia, ból mięśni i zdarzenia związane z oczami. Nieco ponad 1 procent uczestników zgłosiło zdarzenia niepożądane neurokognitywne. Obejmowały one upośledzenie pamięci i zamieszanie.

Długoterminowe skutki uboczne i ryzyko nie są jeszcze znane.

PCSK9 Narkotyki i statyny: jak się porównują

Wykazano, że zarówno inhibitory PCSK9, jak i statyny są skuteczne w obniżaniu poziomu cholesterolu LDL.

Statyny działają poprzez blokowanie reduktazy HMG-CoA. To enzym, którego wątroba używa do wytwarzania cholesterolu. Statyny pomagają również twojemu ciału wchłonąć nagromadzone złogi cholesterolu z tętnic. Większość ludzi może przyjmować statyny bez trudności, ale niektóre osoby nie tolerują skutków ubocznych, takich jak problemy trawienne i ból mięśni. Statyny istnieją już od dłuższego czasu, więc lekarz może udzielić informacji o tym, jak działają w długim okresie. Są dostępne w markowych i ogólnych tabletach i stały się dość przystępne cenowo.

Inhibitory PCSK9 mogą stanowić kolejną opcję leczenia dla osób, które mają wysoki poziom cholesterolu LDL, są narażone na wysokie ryzyko chorób sercowo-naczyniowych i nie tolerują statyn. Te nowsze leki wymagają zastrzyków co dwa do czterech tygodni. Nie mamy jeszcze wystarczających informacji, aby wiedzieć, w jaki sposób inhibitory PCSK9 zmniejszają z czasem zdarzenia sercowo-naczyniowe.

Jak to wpływa na leczenie wysokiego poziomu cholesterolu?

Według amerykańskich ośrodków kontroli i zapobiegania chorobom 73,5 miliona dorosłych w Stanach Zjednoczonych ma wysoki poziom cholesterolu LDL. Statyny są obecnie terapią pierwszego rzutu dla osób, które nie mogą kontrolować poziomu cholesterolu poprzez dietę i ćwiczenia.

Inhibitory PCSK9 mogą stać się realną alternatywą dla osób, które nie mogą przyjmować statyn.